В мае прошлого года у Алиссы был диагностирован Т-клеточный острый лимфобластный лейкоз. В обычных условиях Т-клетки - защитники организма, но у Алиссы их деятельность вышла из-под контроля и стала представлять опасность. У девочки наблюдалась агрессивная разновидность рака. Химиотерапия и пересадка костного мозга не помогли.
То, что произошло потом, несколько лет назад было невозможно представить, отмечает BBC. Команда Грейт-Ормонд-Стрит использовала технологию генного редактирования, которая появилась всего шесть лет назад.
Что такое редактирование оснований? Азотистые основания - это органические соединения, входящие в состав нуклеиновых кислот. Четыре типа оснований - аденин (A), цитозин (C), гуанин (G) и тимин (T) - это кирпичики генетического кода человека. Подобно буквам алфавита, миллиарды оснований в ДНК человека составляют инструкцию для его организма.
Редактирование оснований позволяет ученым выбрать конкретную часть генетического кода и затем изменить молекулярную структуру только одного основания, преобразуя его в другое и изменяя генетические инструкции. Команда врачей и ученых использовала этот инструмент для создания нового типа Т-клеток, способных выслеживать и убивать раковые Т-клетки в организме Алиссы. Для этой цели послужили здоровые донорские Т-клетки.
Первая модификация отключила механизм нацеливания Т-клеток Алиссы, чтобы они атаковали ее организм. Вторая правка удалила антиген лейкоцитов CD7, который есть во всех Т-клетках. Третья редакция позволила предотвратить гибель клеток от химиотерапии, сделав их "невидимыми" для лекарства. На последнем этапе генетической модификации Т-клеткам было дано указание охотиться за всеми клетками, в которых присутствовал белок CD7, чтобы уничтожить все Т-клетки в ее организме, в том числе и раковые.
Алисса осталась уязвимой для инфекций, так как в процессе лечения были атакованы как раковые Т-клетки в ее теле, так и те, которые защищали ее от болезней. Через месяц у Алиссы наступила ремиссия, и ей сделали вторую пересадку костного мозга, чтобы восстановить ее иммунную систему. После обследования через три месяца врачи встревожились, так как у девочки снова обнаружили признаки рака. Но два последующих обследования показали полное отсутствие раковых клеток.
Доктор Дэвид Лю из института имени Броуда, один из изобретателей метода, считает удивительным и необычным то, что новый метод начал применяться для лечения людей всего через шесть лет после его разработки. В терапии, разработанной для Алиссы, каждое редактирование оснований включало в себя разрушение участка генетического кода, чтобы он больше не работал.